Theo Thạc sĩ, bác sĩ Nguyễn Duy Anh, Trung tâm Ung bướu, Xạ trị và Y học hạt nhân Quốc tế (Bệnh viện Đa khoa Phương Đông), liệu pháp tế bào CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) được nhắc đến như một trong những bước tiến đáng chú ý nhất của y học hiện đại trong điều trịung thư.

Trên mạng xã hội, phương pháp này thường gắn với những cụm từ như “liệu pháp đột phá”, “hy vọng cuối cùng” hay thậm chí “chữa khỏi ung thư”. Tuy nhiên, để hiểu đúng về CAR-T, cần nhìn nhận cả tiềm năng lẫn những giới hạn rất thực tế của nó.

Về bản chất, CAR-T không phải là thuốc theo nghĩa thông thường mà là liệu pháp miễn dịch được “thiết kế riêng” cho từng người bệnh. Các tế bào T – loại tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân – được thu thập từ máu, sau đó chỉnh sửa gene trong phòng thí nghiệm để mang thụ thể đặc hiệu, giúp nhận diện tế bào ung thư.

Những tế bào T được “lập trình” này được nhân lên với số lượng lớn, rồi truyền trở lại cơ thể người bệnh. Khi vào máu, chúng chủ động tìm và tiêu diệt các tế bào ác tính mang kháng nguyên mục tiêu. Chính tính cá thể hóa này tạo nên sức mạnh nổi bật của CAR-T, nhưng cũng đồng thời khiến quy trình trở nên phức tạp và tốn kém.

Không áp dụng cho mọi loại ung thư

Theo bác sĩ Nguyễn Duy Anh, CAR-T hiện không phải là phương pháp điều trị phổ biến cho tất cả bệnh ung thư. Trên thực tế, liệu pháp này chủ yếu được chỉ định cho một sốung thư máu, thường ở giai đoạn bệnh đã kháng hoặc tái phát sau nhiều phương pháp điều trị khác.

Các bệnh lý có nhiều bằng chứng hiệu quả của CAR-T gồm bạch cầu cấp dòng lympho tế bào B (đặc biệt ở trẻ em và người trẻ), lymphoma tế bào B lớn lan tỏa và đa u tủy. Ngay cả trong những bệnh này, không phải người bệnh nào cũng phù hợp.

Việc chỉ định phụ thuộc vào nhiều yếu tố, từ việc tế bào ung thư có biểu hiện kháng nguyên mục tiêu hay không, đến thể trạng và các đặc điểm sinh học của từng bệnh nhân.

Hiệu quả cao nhưng rủi ro không nhỏ

Điểm khiến CAR-T được giới chuyên môn đánh giá cao là tỷ lệ đáp ứng ấn tượng ở nhóm bệnh nhân được chọn lọc đúng chỉ định. Nhiều nghiên cứu ghi nhận tỷ lệ lui bệnh hoàn toàn cao, có trường hợp duy trì ổn định trong nhiều năm. Với những người từng được coi là “đã hết lựa chọn điều trị”, CAR-T thực sự mở ra một cánh cửa mới.

Tuy nhiên, đây cũng là một trong những liệu pháp đắt đỏ nhất hiện nay, với chi phí có thể lên tới hàng tỷ đồng cho mỗi ca điều trị. Khoản chi này bao gồm toàn bộ quy trình thu thập tế bào, chỉnh sửa gene, nuôi cấy, cũng như theo dõi và chăm sóc y tế chuyên sâu sau truyền.

Quan trọng hơn, CAR-T tiềm ẩn các tác dụng phụ nghiêm trọng, thậm chí đe dọa tính mạng, thường xuất hiện trong những ngày đầu sau điều trị. Phổ biến nhất là hội chứng giải phóng cytokine – phản ứng viêm toàn thân mạnh do tế bào miễn dịch hoạt động quá mức – và độc tính thần kinh, có thể gây lú lẫn, co giật hoặc hôn mê. Vì vậy, liệu pháp này chỉ được triển khai tại các trung tâm chuyên sâu, có khả năng hồi sức và theo dõi sát người bệnh.

Việc gọi CAR-T là phương pháp “chữa khỏi ung thư” dễ tạo ra kỳ vọng sai lệch. Ở một số bệnh nhân, liệu pháp này giúp đạt lui bệnh kéo dài, nhưng điều đó không đồng nghĩa với việc ung thư đã được loại bỏ vĩnh viễn hay CAR-T có thể áp dụng rộng rãi cho mọi trường hợp. Ngay cả khi đáp ứng tốt, nguy cơ tái phát vẫn tồn tại và người bệnh cần được theo dõi lâu dài.

CAR-T là thành tựu khoa học đáng ghi nhận, đại diện cho xu hướng điều trị ung thư chính xác và cá thể hóa. Tuy nhiên, cũng như mọi tiến bộ y học khác, liệu pháp này cần được đặt đúng vị trí: hiệu quả cao trong phạm vi chỉ định hẹp, đi kèm chi phí lớn và rủi ro không nhỏ.